CRISPR/Cas9 i CAR-T cell czyli zrewolucjonizowana, celowana immunoterapia przeciwnowotworowa

Od wielu lat podstawowym leczeniem pacjentów hematoonkologicznych jest chemioterapia. Punktem zwrotnym dla tych, u których poprzednie linie terapii zawiodły, stała się terapia CAR-T-cells, która dała nadzieję na uzyskanie dla nich całkowitej remisji. Pomimo tak obiecujących efektów sama metoda jest kosztowna oraz obarczona dużym ryzykiem, takim jak zespół uwalniania cytokin (CRS) czy zespół toksyczności neurologicznej związanejz komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS). Do tej pory testowano wiele środków aby zminimalizować cenę oraz skutki uboczne, jednak żaden z nich nie przyniósł korzystnych efektów. Obiecujca okazała się ostatnio odkryta technologia edycji genów - skupione, regularnie rozłożone krótkie powtórzone sekwencje palindromiczne (CRISPR) / nukleaza związana z CRISPR9 (Cas9). Połączenie tych dwóch metod daje szansę na ograniczenie toksyczności CAR T-cells a także zredukowanie potencjalnych kosztów. Przedstawiona praca ma na celu uwidocznienie skuteczności, możliwości, ale także potencjalnych wyzwań we wprowadzeniu takiego zestawienia w praktyce klinicznej.