Terapie genowe w Polsce - nowe metody leczenia zaburzeń genetycznych i wybranych nowotworów

Terapia genowa jest metodą leczenia chorób, których przyczyną są zaburzenia genomu. Do komórek pacjenta wprowadza się materiał genetyczny, który wpływając na uszkodzony gen, wywołuje korzystny efekt terapeutyczny. Obecnie w praktyce klinicznej stosuje się nieliczną grupę leków wykorzystywaną w terapii genowej, jednak prowadzonych jest wiele badań klinicznych, które mogą przyczynić się do znaczących postępów w leczeniu wybranych chorób. Celem pracy jest jest przedstawienie metod stosowanych w terapiach genowych, chorób w których znalazła ona zastosowanie oraz problemów związanych z jej stosowaniem. Szczególna uwaga zostanie poświęcona sposobom leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) metodą terapii genowej oraz wybranym lekom dopuszczonym do praktyki klinicznej w leczeniu innych chorób o podłożu genetycznym oraz wybranych nowotworów w Polsce. Opisane leki znajdują zastosowanie  między innymi w terapii ostrej białaczki szpikowej u dzieci i szpiczaka mnogiego. Opisano również przypadek innowacyjnego zastosowania wybranych leków w terapii wrodzonych niedoborów odporności. W kontekście przyszłości zostaną omówione problemy techniczne oraz etyczne związane ze stosowaniem tej metody. Wprowadzenie do praktyki klinicznej terapii genowych na większą skalę może przyczynić się do znaczącego rozwoju tej metody i doprowadzić do przełomowych odkryć w zakresie leczenia wybranych chorób, których przyczyną są błędy w genomie.