Revumenib w terapii nawrotowej i opornej na leczenie ostrej białaczki z translokacją genu KMT2A
Słowa kluczowe:
revumenib, ostra białaczka, KMT2AStreszczenie
Abstrakt
Celem pracy jest przedstawienie wszechstronnego przeglądu aktualnego stanu wiedzy na temat revumenibu oraz jego roli w nowoczesnym podejściu do leczenia ostrej białaczki. Jest to pierwszy inhibitor meniny, zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2024 roku, do terapii nowotworów układu krwiotwórczego z translokacją genu KMT2A. Jego mechanizm działania polega na blokowaniu interakcji menina-KMT2A, która odgrywa kluczową rolę w procesie proliferacji komórek nowotworowych u tej grupy pacjentów. Zatwierdzenie revumenibu stanowi przełom w leczeniu nawrotowej i opornej na terapię ostrej białaczki, oferując nową opcję terapeutyczną dla chorych, dla których dotychczasowe metody były niewystarczające. W pracy dokonano analizy kluczowego badania klinicznego, które umożliwiło rejestrację tego leku, oraz przeprowadzono analizę jego skuteczności i profilu bezpieczeństwa.
Rozdziały
-
Revumenib w terapii nawrotowej i opornej na leczenie ostrej białaczki z translokacją genu KMT2A
Bibliografia
Referencje
Cancer fighters; Najczęstsze nowotwory i raki dziecięce – objawy, diagnostyka; https://cancerfighters.pl/baza-wiedzy/najczestsze-nowotwory-i-raki-u-dzieci-objawy-diagnostyka/; Dostęp: 20.02.2025 r.
Medycyna Praktyczna; Ostre białaczki limfoblastyczne; https://www.mp.pl/interna/chapter/B16.II.15.3.; Dostęp: 20.02.2025 r.
Bhansali RS, Pratz KW, Lai C. Recent advances in targeted therapies in acute myeloid leukemia. J Hematol Oncol. 2023;16(1):29. Published 2023 Mar 25.
Bawwab A, Nurse D, El-Asmar J, Comprehensive Analysis of KMT2A Alterations in Acute Myeloid Leukemia and Their Impact on Survival and Response Rates; A Single Center Experience; Blood 144 (2024) 4249–4250; Published November 5, 2024; https://doi.org/10.1182/blood-2024-206218
Medycyna Praktyczna; Ostre białaczki szpikowe; https://www.mp.pl/interna/chapter/B16.II.15.2.#74519; Dostęp: 20.02.2025r.
Haus O, Kowalczyk J; Zastosowanie badań genetycznych w chorobach układu krwiotwórczego; Podręcznik pediatrii – Medycyna Praktyczna;https://www.mp.pl/podrecznik/pediatria/chapter/B42.71.3.7.5.; Dostęp: 20.02.2025r.
Pui CH. Precision medicine in acute lymphoblastic leukemia. Front Med. 2020;14(6):689-700. doi:10.1007/s11684-020-0759-8
Bataller A, Guijarro F, Caye-Eude A, et al. KMT2A-CBL rearrangements in acute leukemias: clinical characteristics and genetic breakpoints. Blood Adv. 2021;5(24):5617-5620. doi:10.1182/bloodadvances.2021005736
Górecki M, Kozioł I, Kopystecka A, Budzyńska J, Zawitkowska J, Lejman M. Updates in KMT2A Gene Rearrangement in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia. Biomedicines. 2023;11(3):821. Published 2023 Mar 8. doi:10.3390/biomedicines11030821
Meyer, C., Larghero, P., Almeida Lopes, B. et al. The KMT2A recombinome of acute leukemias in 2023. Leukemia 37, 988–1005 (2023). https://doi.org/10.1038/s41375-023-01877-1
U.S. Food & Drug Administration. FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute leukemia with a KMT2A translocation; https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-kmt2a-translocation; Dostęp: 20.02.2025r.
Castiglioni S, Di Fede E, Bernardelli C, et al. KMT2A: Umbrella Gene for Multiple Diseases. Genes (Basel). 2022;13(3):514. Published 2022 Mar 15. doi:10.3390/genes13030514
Li Y, Han J, Zhang Y, et al. Structural basis for activity regulation of MLL family methyltransferases. Nature. 2016;530(7591):447-452. doi:10.1038/nature16952
Guarnera L, D'Addona M, Bravo-Perez C, Visconte V. KMT2A Rearrangements in Leukemias: Molecular Aspects and Therapeutic Perspectives [published correction appears in Int J Mol Sci. 2024 Nov 01;25(21):11743. doi: 10.3390/ijms252111743.]. Int J Mol Sci. 2024;25(16):9023. Published 2024 Aug 20. doi:10.3390/ijms25169023
Histone methyltransferase KMT2A: Developmental regulation to oncogenic transformation; Ogino, Jayme et al.; Journal of Biological Chemistry, Volume 300, Issue 10, 107791
Thomas X. Small Molecule Menin Inhibitors: Novel Therapeutic Agents Targeting Acute Myeloid Leukemia with KMT2A Rearrangement or NPM1 Mutation. Oncol Ther. 2024;12(1):57-72. doi:10.1007/s40487-024-00262-x
Candoni A, Coppola G. A 2024 Update on Menin Inhibitors. A New Class of Target Agents against KMT2A-Rearranged and NPM1-Mutated Acute Myeloid Leukemia. Hematol Rep. 2024;16(2):244-254. Published 2024 Apr 18. doi:10.3390/hematolrep16020024
Falini B, Brunetti L, Sportoletti P; NPM1-mutated acute myeloid leukemia: from bench to bedside; Blood (2020) 136 (15): 1707–1721. October 8, 2020; https://doi.org/10.1182/blood.2019004226
Sharma N, Liesveld JL. NPM 1 Mutations in AML-The Landscape in 2023. Cancers (Basel). 2023;15(4):1177. Published 2023 Feb 12. doi:10.3390/cancers15041177
Issa GC, Ravandi F, DiNardo CD, Jabbour E, Kantarjian HM, Andreeff M. Therapeutic implications of menin inhibition in acute leukemias. Leukemia. 2021 Sep;35(9):2482-2495. doi: 10.1038/s41375-021-01309-y. Epub 2021 Jun 15. PMID: 34131281.
Shi Q, Xu M, Kang Z, Zhang M, Luo Y. Menin-MLL1 Interaction Small Molecule Inhibitors: A Potential Therapeutic Strategy for Leukemia and Cancers. Molecules. 2023;28(7):3026. Published 2023 Mar 28. doi:10.3390/molecules28073026
Issa GC, Aldoss I, Thirman MJ, et al. Menin Inhibition with Revumenib for KMT2A-Rearranged Relapsed or Refractory Acute Leukemia (AUGMENT-101). J Clin Oncol. 2025;43(1):75-84. doi:10.1200/JCO.24.00826
ECOG-ACRIN. ECOG Performance Status Scale; https://ecog-acrin.org/resources/ecog-performance-status/ Dostęp: 15.03.2025 r.
Medycyna Pratyczna. Interna - mały podręcznik; Skala sprawności wg Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Tabela 15.13-12. Skala sprawności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) | Interna (mp.pl)
World Health Organization. Childhood cancer. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer-in-children; Dostęp: 22.03.2025 r.
The cancer atlas. Cancer in children. https://canceratlas.cancer.org/the-burden/cancer-in-children/ Dostęp: 22.03.2025r.
Pagliaro L, Chen SJ, Herranz D, et al. Acute lymphoblastic leukaemia. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):41. Published 2024 Jun 13. doi:10.1038/s41572-024-00525-x
Shimony S, Stahl M, Stone RM. Acute myeloid leukemia: 2023 update on diagnosis, risk-stratification, and management. Am J Hematol. 2023;98(3):502-526. doi:10.1002/ajh.26822
Conneely SE, Stevens AM. Acute Myeloid Leukemia in Children: Emerging Paradigms in Genetics and New Approaches to Therapy. Curr Oncol Rep. 2021;23(2):16. Published 2021 Jan 13. doi:10.1007/s11912-020-01009-3
World Health Organization. Global Cancer Observatory. Leukaemia. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/36-leukaemia-fact-sheet.pdf; Dostęp: 22.03.2025 r.
Chang JH, Poppe MM, Hua CH, Marcus KJ, Esiashvili N. Acute lymphoblastic leukemia. Pediatr Blood Cancer. 2021;68 Suppl 2: e28371. doi:10.1002/pbc.28371
Rowe JM. Perspectives on current survival and new developments in AML. Best Pract Res Clin Haematol. 2021;34(1):101248. doi: 10.1016/j.beha.2021.101248
Venugopal S, Sekeres MA. Contemporary Management of Acute Myeloid Leukemia: A Review. JAMA Oncol. 2024;10(10):1417-1425. doi:10.1001/jamaoncol.2024.2662
DKMS. Jak wygląda diagnostyka białaczki? https://www.dkms.pl/dawka-wiedzy/o-nowotworach-krwi/jak-wyglada-diagnostyka-bialaczki Dostęp: 22.03.2025 r.
Kwon MC, Thuring JW, Querolle O, et al. Preclinical efficacy of the potent, selective menin-KMT2A inhibitor JNJ-75276617 (bleximenib) in KMT2A- and NPM1-altered leukemias. Blood. 2024;144(11):1206-1220. doi:10.1182/blood.2023022480
Syed YY. Revumenib: First Approval. Drugs. Published online March 12, 2025. doi:10.1007/s40265-025-02161-5
Salman MY, Stein EM. Revumenib for patients with acute leukemia: a new tool for differentiation therapy. Haematologica. 2024;109(11):3488-3495. Published 2024 Nov 1. doi:10.3324/haematol.2022.282621
World Health Organization. Global Cancer burden growing, amidst mounting need for services. https://www.who.int/news/item/01-02-2024-global-cancer-burden-growing--amidst-mounting-need-for-services; Opublikowany: 01.02.2024r. Dostęp: 22.03.2025 r.
Opublikowane
19 czerwca 2025
Prawa autorskie (c) 2025 Julia Konieczny; Natalia Krauzowicz, Martyna Kulwicka
Licencja
Utwór dostępny jest na licencji Creative Commons Uznanie autorstwa – Użycie niekomercyjne – Bez utworów zależnych 4.0 Międzynarodowe.
