Remodeling serca bez skalpela: Innowacje w leczeniu kardiopiopatii przerostowej mavacamtenem

Kardiomiopatia przerostowa (HCM, hypertropic cardiomyopathy) to genetyczna choroba charakteryzująca się przerostem mięśnia sercowego, do którego dochodzi w wyniku mutacji w genach kodujących białka sarkomeru. W konsekwencji utrudnionego odpływu krwi z lewej komory do aorty, rozwijają się objawy, takie jak duszność, zmęczenie i brak tolerancji wysiłku, jak również poważne i pogarszające życie pacjentów powikłania, w tym niewydolność serca, arytmie, udar, a w rzadkich przypadkach (ok. 1%) nagła śmierć sercowa. Dotychczasowe leczenie obejmowało farmakoterapię, a w zaawansowanych przypadkach interwencje chirurgiczne, takie jak miektomia przegrody lub ablacja alkoholowa, które jedynie łagodziły objawy. Pierwsze nadzieje na "remodeling serca" dzięki mavacamtanowi pojawiły się w 2020 roku, kiedy opublikowano wyniki badań klinicznych fazy III (badanie EXPLORER-HCM). Wykazały one skuteczność leku w redukcji przerostu lewej komory, zmniejszeniu gradientu drogi odpływu i poprawie jakości życia pacjentów z obturacyjną kardiomiopatią przerostową. Był to przełomowy moment, który pokazał jego potencjał jako innowacyjnego środka terapeutycznego w kardiologii. Celem niniejszego rozdziału jest analiza aktualnego stanu wiedzy na temat mavacamtanu, w tym jego mechanizmów działania, skuteczności w remodelingu serca oraz profilu bezpieczeństwa. Praca opiera się na przeglądzie literatury naukowej oraz wynikach badań klinicznych, które wskazują na istotne korzyści terapeutyczne, takie jak zmniejszenie gradientu drogi odpływu lewej komory, redukcję przerostu mięśnia sercowego oraz poprawę tolerancji wysiłkowej. Wnioski wskazują, że mavacamten jest przełomowym lekiem, który może zrewolucjonizować leczenie HCM, oferując pacjentom bezpieczną i skuteczną alternatywę dla zabiegów chirurgicznych.