Nowe strategie terapeutyczne w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a – pierwsza zatwierdzona terapia genowa

Dystrofia mięśniowa typu Duchenne’a to postępująca choroba wieku dziecięcego dziedziczona genetycznie. Osoby cierpiące na tą dystrofinopatię umierają w młodym wieku w wyniku patomechanizmów przebiegających podczas choroby. Obecnie istnieje farmakoterapia oparta na głównie na glikokortykosteroidach, które jedynie opóźniają proces choroby i występowanie niepożądanych objawów. Postęp badań doprowadził do stworzenia terapii genowej, której celem jest poprawa komfortu życia pacjenta oraz osiągnięcie lepszych efektów leczenia. Celem tej pracy jest przedstawienie nowych strategii terapeutycznych w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a oraz przedstawienie pierwszej zatwierdzonej terapii genowej.